Une nouvelle thérapie génique contre les troubles oculaires héréditaires est efficace
A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.
La thérapie utilise un petit virus inoffensif pour délivrer du matériel génétique qui bloque et inverse les effets de la rétinite pigmentée,un groupe de maladies héréditaires qui tuent les cellules sensibles à la lumière de la rétineLe vecteur de livraison des gènes, connu sous le nom de virus adéno-associé, ou AAV, vecteur, est unique pour son double coup de poing:Il réduit au silence le gène de la rhodopsin mutante qui cause la dégénérescence de la rétine tout en délivrant unLa thérapie AAV a permis de sauver des cellules photorécepteurs et de prévenir la perte de vision chez les chiens de l'étude.Procédure de l'Académie nationale des sciences


